SignificanceMitochondrial diseases in humans

미토콘드리아 결함 관련 질환

기존 미토콘드리아 직접 활용 치료 전략

최근 미토콘드리아의 선천적 결함 또는 미토콘드리아 관련 질환의 근본적 원인을 해결하기 위하여 건강한 외래 미토콘드리아를 혈관이나 병변 조직 부위로의 체내 주입(mitochondrial transplantation)방식으로 미토콘드리아 질환 치료 효과를 검증한 연구들이 보고되고 있다.

미토콘드리아 주입에 의해 파킨슨병 동물모델에서 운동성 향상효과를 확인, 척수손상 동물모델에서 활성산소의 감소, 뉴런세포의 사멸억제 효과 확인, 심장질환, 간질환, 폐질환 등에서 치료 효과가 보고되었다(그림).

건강한 미토콘드리아를 직접 체내에 전신적 또는 국소적 방법으로 주입하는 방법으로 미토콘드리아 질환에 대해 의미 있는 치료효능을 확인하는 사례가 보고되고 있으나 아직 초기 단계이며 신규 기술 개발 및 기전 연구가 요구된다.

 

Reference

1. Organelle targeting: Third level of drug targeting. Sakhrani NM, Padh H., Drug Des Devel Ther. 2013 Jul 17;7:585-99.
2. Mitochondrial drug delivery and mitochondrial disease therapy – An approach to liposome-based delivery targeted to mitochondria., Yuma Y. et. al., Mitochondrion 7 (2007) 63–71.

 

Research Strategies Mitochondria as next-generation drugs for incurable and degenerative diseases

building

Target identification

■ 미토콘드리아의 기능 및 특성 분석

■ 분리, 보존, 전달 등 제어기술 확립

Target validation

■ 질환 치료 효능 기전 분석

Hit to lead

■ 미토콘드리아 직접 활용 기반 선도 물질 탐색

RESEARCH