최근 미토콘드리아의 선천적 결함 또는 미토콘드리아 관련 질환의 근본적 원인을 해결하기 위하여 건강한 외래 미토콘드리아를 혈관이나 병변 조직 부위로의 체내 주입(mitochondrial transplantation)방식으로 미토콘드리아 질환 치료 효과를 검증한 연구들이 보고되고 있다.
미토콘드리아 주입에 의해 파킨슨병 동물모델에서 운동성 향상효과를 확인, 척수손상 동물모델에서 활성산소의 감소, 뉴런세포의 사멸억제 효과 확인, 심장질환, 간질환, 폐질환 등에서 치료 효과가 보고되었다(그림).
건강한 미토콘드리아를 직접 체내에 전신적 또는 국소적 방법으로 주입하는 방법으로 미토콘드리아 질환에 대해 의미 있는 치료효능을 확인하는 사례가 보고되고 있으나 아직 초기 단계이며 신규 기술 개발 및 기전 연구가 요구된다.
■ 미토콘드리아의 기능 및 특성 분석
■ 분리, 보존, 전달 등 제어기술 확립
■ 질환 치료 효능 기전 분석
■ 미토콘드리아 직접 활용 기반 선도 물질 탐색