미토콘드리아를 기반으로한 첨단바이오의약품 개발 전문기업 휴먼셀바이오가 건병증 치료제 ‘MITO ADD’의 임상 1/2a 시험계획을 식품의약품안전처에 신청했다고 31일 밝혔다.

MITO ADD는 지난 2022년 범부처재생의료기술개발사업에 선정돼 차의과학대학교 최용수 교수 연구팀과 휴먼셀바이오가 공동 개발을 진행해온 건병증 치료제다. 세포 내에서 에너지를 만드는 것으로 잘 알려진 미토콘드리아를 주성분으로 하는 첨단바이오의약품이다.

이번에 제출한 임상시험계획은 ‘난치성 주관절 외측상과 건병증 환자를 대상으로 MITO ADD (동종 탯줄 줄기세포 유래 미토콘드리아)의 안전성, 내약성 및 예비적 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개, 용량증량, 단일기관, 제1/2a상 임상시험’이다. 시험완료 시 예비적인 유효성을 함께 확인이 가능할 것으로 판단된다.

건병증에는 스테로이드제제 이외에 마땅한 치료제가 없고, 자가치유도 잘 이루어지지 않는다. 국내외에서 많은 환자가 발생하는 질환으로 시장규모도 크다. 이번에 휴먼셀바이오가 신청한 의약품의 유효성이 확인되면, 글로벌 파트너쉽 진행이나 기술이전 등에 유리하다.

이영준 휴먼셀바이오 CTO는 “건병증 분야 권위자로 알려져 있는 분당차병원 재활의학과 민경훈 교수를 임상시험책임자로 시험을 수행하기로 했다”며 “내년 중 임상1상을 완료하고 2026년 내 2상 진입을 목표로 빠른 상용화가 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

이안기 머니투데이방송 MTN 기자