서홍석 고려의대 교수 2017년 창업..고려대·KIST로부터 세포 내 ATP 생성에 관련 기술 도입해 개발 본격화

신생 셀버틱스가 미토콘드리아의 에너지 대사작용을 활성화하는 기술을 도입해 대사증후군 비롯한 다양한 질환을 표적한 신약개발에 도전한다.

셀버틱스는 최근 고려대학교, 한국과학기술연구원(KIST)과 ‘세포 내 ATP 생성에 관련된 기술이전 계약'을 맺었다고 23일 밝혔다.

셀버틱스는 2017년 서홍석 고려대병원 교수(순환기내과)가 창업한 신약개발기업으로 에너지 대사 질환의 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다. 셀버틱스는 바이오컴퍼니 빌더인 뉴플라이트와 기업의 설립부터 기술 이전, 인허가 및 개발을 함께 진행하고 있다.

에너지 대사 기능을 하는 세포내 소기관인 미토콘드리아는 최근에 암, 혈관질환 및 퇴행성질환등 다양한 질환의 주요 원인으로 주목받으면서 에너지 대사를 조절을 통한 신약 개발을 위한 상업화 연구가 활발히 이뤄지고 있다. 지난 2월 미국 나스닥 시장에 상장한 스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth biotherapeutics)가 대표적 미토콘드리아 표적 신약개발 기업 중 하나다.

고려대구로병원 심혈관센터에서 다년간 임상 연구 경험을 가진 서홍석 대표는 셀버틱스를 통해 세포 내 에너지 대사 장애로 인한 다양한 질병의 치료제를 개발하고 있다.

셀버틱스의 'CVT101'은 기존 시장에 출시된 의약품의 구조를 변형시켜 개발한 신약 후보물질로서 기존 의약품이 갖고 있던 효능과 달리 에너지 대사 활성화 작용을 한다. 초기에는 약물 재창출(drug repositioning) 개념으로 출발했으나 에너지 대사 활성화 작용을 극대화하기 위해 KIST과 공동연구를 통해 약물을 새롭게 디자인했다.

CVT101은 체내의 특정 수용체와 결합해 미토콘드리아의 ATP 생성기능을 증진시켜서 에너지 대사 장애를 정상화 시킨다. 특히 기존 약물이 특정 장기에 국한된 질환 하나만 표적해 기능이상을 조절하는 치료제로 사용했다면 CVT101은 공통으로 세포 에너지 생성기능을 활성화시켜서 다양한 장기의 기능 이상을 회복시킨다는 점이다. 서 대표는 "CVT101는 질병의 근본적인 병태생리를 개선하는 원인 치료제로 사용할 수 있다"면서 "각종 비임상 실험을 통해 가능성을 확인했다"고 강조했다.

셀버틱스의 신약은 기본적인 에너지 대사 조절을 통해서 암, 비후성 심근증, 심부전 등의 심혈관 질환, 대사 증후군, 염증성 소화기계 질환 및 피부질환, 퇴행성 신경계 질환 등 다양한 질환에 대한 치료제로 응용개발이 가능하다. CVT101은 임상에서 기능이 확인된 물질의 구조에 기반한 신약이기 때문에 안전성 우려가 적은 것도 장점이라는 설명이다.

서 대표는 "임상의사로서 수십년간 심혈관계 환자들을 진료하면서 기존 약제들의 한계를 절감하던 중 미토콘드리아 에너지 대사를 활성화하는 CVT101을 발견, 개발하게 됐다"면서 "허가용 전임상에 돌입해 퍼스트인클래스 신약개발에 도전하겠다"고 말했다.